解放日报记者 黄海华
如何跨越基础科研到临床转化的“死亡之谷”，把原创科学发现变成原创新药？9月12日，刚刚获得世界顶尖科学家奖“生命科学或医学奖”的袁钧瑛，在浦江创新论坛主论坛作主题演讲。她领衔的中国科学院生物与化学交叉研究中心已孵化出5家估值超亿元的原创新药企业，为这一世界性难题提供了具有借鉴意义的实践样本。
健康是人类共同的价值追求。虽然已有成千上万个生物靶点被识别出来，但最终只有极小部分能够成功开发成为获批上市的药物。
“全球老龄化趋势下，阿尔茨海默病患者数量急剧增加，我们迫切需要更有效的药物。”袁钧瑛认为，应继续重视小分子药物的研发。袁钧瑛以自己40多年研究细胞死亡的经历为例，展示了“以小分子作为工具”这一路径的巨大潜力。她在上世纪90年代中期发现了细胞凋亡的机制，随后利用化学生物学方法筛选针对细胞坏死的小分子，发现了坏死性凋亡这一新机制，找到了可以被小分子调控的靶点RIPK1，“正如现在所知道的，RIPK1可能与阿尔茨海默病、帕金森病等众多人类疾病有关。”
2020年她全职回到位于上海的中国科学院生物与化学交叉研究中心，继续在这一领域深耕，发现了一个促发阿尔茨海默病的风险基因。而这一研究路径在该中心得到了进一步扩大，“我们开发出了帕金森病、抑郁症等诊疗新方法，已经基本通过了人体一期临床试验。”袁钧瑛介绍，中心近170项知识产权中，50余项已通过转让、许可实施转化，转化率近30%，并孵化了5家估值超亿元的原创新药企业。
在她看来，用小分子作为工具研究未知生物学的机制，是连接基础研究与临床转化的有效路径。她希望，这一模式能推动针对重大人类疾病的新药研发，填补尚未满足的临床需求。
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